Met kennis en lef de patiëntenstem in medicijnontwikkeling versterken

Pulmonale hypertensie: zeldzaam en complex

Bij pulmonale hypertensie is door vernauwing van de longslagaders de bloeddruk in de bloedvaten van de longen te hoog. De rechter hartkamer raakt hierdoor overbelast en krijgt steeds meer moeite om het bloed naar de longen te pompen, met mogelijk hartfalen tot gevolg. Het is een chronische aandoening die, zonder tijdige diagnose en behandeling, verergert en uiteindelijk levensbedreigend is. 

"Er zijn medicijnen die de symptomen verlichten en de longslagader ontspannen, maar een genezing – herstel van de wanden van de longslagader - bestaat nog niet," legt Louise uit. "De diagnose wordt vaak laat gesteld, waardoor de achteruitgang doorzet en de prognose minder goed wordt. De klachten zijn vaak vaag, beginnen klein en worden daardoor vaak verward met astma of COPD, daardoor gaat waardevolle tijd verloren."

Louise weet uit persoonlijke ervaring wat het is: ze leeft al 17 jaar met pulmonale hypertensie. Als voorzitter van de Stichting Pulmonale Hypertensie zet ze zich in voor betere zorg, bewustwording en onderzoek naar nieuwe behandelingen.

Een stoel aan tafel: de motivatie om EUPATI-fellow te worden

Enige tijd geleden was er voor pulmonale hypertensie een plotselinge doorbraak. Er werd een nieuw mechanisme ontdekt die een rol speelt bij het ontstaan van de aandoening. Wordt daar een stof voor gevonden, dan kan het woekerende longvatweefsel mogelijk wèl worden hersteld.

Louise: "Dat gaf hoop! Maar er doken ook direct allerlei biotech-bedrijven bovenop om dingen te ontwikkelen, om vervolgens bij Europese patiëntenorganisaties aan te kloppen voor input vanuit het patiëntenperspectief. Ik had wel een achtergrond in de farmaceutische industrie, maar miste specifieke kennis over hoe en waar patiëntenparticipatie een rol speelt in het medicijnontwikkelingsproces. En bij deze belangrijke ontwikkelingen wilde ik absoluut een stoel aan tafel hebben. De stem van de patiënt moet zwaar meewegen."

Dat bracht haar bij de EUPATI Nederland-opleiding. "Ik wilde vooral weten hoe ik als patiëntenvertegenwoordiger echt impact kon maken. Wat is ieders verantwoordelijkheid in het proces? Waar kun je als patiënt het verschil maken? De opleiding gaf me de tools en inzichten om die rol volwaardig te vervullen."

Wat EUPATI NL zo waardevol maakt

Terugkijkend op de opleiding noemt Louise 3 dingen die haar het meest hebben geholpen:

• Het netwerk
  "Ik heb nu contact met andere fellows en professionals waarmee ik ervaringen en kennis kan delen. Dit is onmisbaar voor een kleine organisatie zoals de onze."
• De praktijkgerichte aanpak
  "De fieldtrips naar bijvoorbeeld Zorginstituut Nederland waren ontzettend leerzaam. Het is waardevoller dan alleen theorie; je ziet daardoor hoe processen in de praktijk werken en legt direct nuttige contacten."
• Zelfvertrouwen
  "Door de kennis die ik heb opgedaan, sta ik steviger in mijn schoenen. Ik begrijp nu hoe de situatie echt in elkaar zit en kan daardoor beter bijdragen aan gesprekken en beslissingen. Ik weet waar ik het over heb."

Belangrijke eye opener

Een concreet voorbeeld hiervan was haar deelname aan een scopingbijeenkomst van het Zorginstituut, waar zij het patiëntenperspectief mocht inbrengen. "Omdat ik door de opleiding al een goed idee had van hoe het Zorginstituut werkt, ging ik er minder blind in. Daardoor was ik minder zenuwachtig en kon ik mijn bijdrage goed onderbouwen. Ik hoorde later dat de aanwezige artsen content waren met hoe ik het had verwoord."

Dat was voor Louise ook een belangrijke eye opener: "Je ontdekt op een bepaald moment dat onderzoekers en artsen ook echt niet alles weten. Dat je iets kunt toevoegen wat voor hen ook nieuw en nuttig is. En dan wordt zo’n onderzoek ineens echt een samenwerking."

Van kennis naar invloed: het patiëntenperspectief in de praktijk

Sinds de opleiding is Louise nog meer dan voorheen betrokken bij een breed scala aan projecten, van het adviseren van onderzoekers tot deelname aan (inter)nationale workstreams, taskforces, consortia en adviesraden. Ze merkt vooral dat ze nu sneller en serieuzer betrokken wordt bij gesprekken over (medicijn)onderzoek. Toch komt het soms nog voor dat onderzoekers bij haar aankloppen voor alleen dat ene verplichte vinkje van de betrokken patiënt.

"Het is voor onderzoekers nog even wennen dat ze al vroeg in het proces patiëntvertegenwoordigers moeten betrekken. Vaak ligt dat ook aan de tijdsdruk voor de aanvraag van een subsidie. Maar als onderzoekers doorhebben dat wij echt positief kunnen bijdragen aan een onderzoek, wordt het 'even afvinken' vervangen door 'wij willen participatie van patiënten'."

Praktische en concrete input

Patiëntenvertegenwoordigers hebben veel specialistischere kennis over hun aandoening en kunnen daardoor veel beter praktische en concrete input geven. "Zoals het geformuleerde onderzoeksdoel," illustreert Louise. "Is dat doel ook wat de patiënt wil? Is dat relevant voor zijn of haar leven? Of vind vooral jij als onderzoeker dat doel relevant? En de uitvoer van het onderzoek: leuk dat je mensen om de 3 weken terug wilt laten komen, maar hoe organiseer je dat met zieke mensen die vanuit heel Nederland naar je toe moeten reizen?"

De kracht van samenwerking

De EUPATI NL-opleiding bracht ook de Stichting Pulmonale Hypertensie als geheel verder. "We werken vaker samen met klinische onderzoekscentra", licht Louise toe. "En we zijn nu internationaal meer actief. Belangrijk, want bij zeldzame aandoeningen moet een fase 3-studie wereldwijd worden uitgevoerd. Simpelweg omdat er anders te weinig patiënten zijn. Willen we dus op medicijnontwikkeling écht meer invloed uitoefenen, dan moeten we ons aansluiten bij buitenlandse koepels."

Fase 3-medicijnonderzoek is een belangrijke stap in het testen van nieuwe medicijnen voordat ze op de markt komen. In deze fase wordt het medicijn getest op een grote groep patiënten (meestal honderden tot duizenden) om te controleren of het veilig en effectief is. Het doel is om te zien hoe goed het medicijn werkt, welke bijwerkingen het kan hebben en hoe het zich verhoudt tot bestaande behandelingen. De resultaten van fase 3 bepalen of het medicijn wordt goedgekeurd door gezondheidsautoriteiten zoals het CBG in Nederland of de EMA in Europa.

Toekomstvisie: patiëntenparticipatie als vanzelfsprekendheid

Louise droomt van een wereld waarin patiëntenparticipatie een vast en vanzelfsprekend onderdeel is van geneesmiddelenontwikkeling. "We hebben het over behandelingen voor patiënten; dan moeten zij daar logischerwijs een stem in hebben. EUPATI is de uitgelezen opleiding om dat voor elkaar te krijgen."

Zelf blijft Louise zich daar dagelijks voor inzetten. "Als ik met mijn werk ook maar een beetje kan bijdragen aan betere zorg en behandelingen, dan is dat het mooiste wat ik kan doen."

Over EUPATI Nederland
Goed opgeleide patiëntenvertegenwoordigers zijn hard nodig voor goede en passende geneesmiddelen. INVOLV biedt met EUPATI NL een unieke opleiding die patiëntenvertegenwoordigers opleidt tot volwaardige gesprekspartners bij onderzoek naar en de ontwikkeling van medicijnen. De opleiding is hybride, met online lesmodules in combinatie met fieldtrips, scholingsdagen bij stakeholders en interessante (netwerk)bijeenkomsten. 

Lees meer over de EUPATI Nederland-opleiding