EUPATI-fellow zet medicijnontwikkeling voor spierziekte op de kaart

Wereld van verschil

“Mijn zoon was 2 toen hij de diagnose SMA kreeg”, blikt Huub terug. “Met de bijkomende boodschap dat daar geen medicijnen voor waren. Een zware tijd. Tot er een jaar of 6 geleden wél zicht kwam op een medicijn. Veelbelovend, maar het proces van markttoelating verliep moeizaam. Bovendien was het medicijn kostbaar: het kost een paar ton per jaar, per persoon. Daarom zou het niet voor alle patiënten vergoed gaan worden. Er kwam een leeftijdsgrens.”

Huub volgde het proces van een afstandje en vroeg zich af wat dit zou betekenen voor zijn zoon. “Ik was geen medicijnexpert en geen expert op het gebied van SMA”, vertelt hij. “Maar ik vroeg me af wat ik kon doen om dit proces te beïnvloeden. Toevalligerwijs zocht Spierziekten Nederland op hetzelfde moment iemand die kon helpen in de Europese tak van de patiëntenorganisatie. Zo was ik de ene dag nog een bezorgde vader met een IT-bedrijf, de volgende dag zat ik op de jaarlijkse board meeting tussen zo’n 20 andere mensen die hun land vertegenwoordigden op het gebied van SMA. Een sprong in het diepe, maar wel eentje waar ik bewust voor koos.”

Kennis bijspijkeren

De belangrijkste activiteit van Huub was medicijnontwikkeling rondom SMA. Naast het eerder genoemde middel, Spinraza, waren dat nog 2 andere medicijnen die zich in een vroeger onderzoeksstadium bevonden. Hij kwam terecht in werkgroepen en advisory boards, sprak met farmaceuten, gaf input bij trials en trad steeds vaker in de rol van patiëntenvertegenwoordiger.

“Maar dat eiste ook van me dat ik meer van de materie wist”, vertelt Huub. “Ik leerde gelukkig al veel in het werkveld en volgde workshops om mijn kennis verder bij te spijkeren. Maar ik voelde me vaak nog steeds een leek. Dus toen ik hoorde dat EUPATI Nederland van start ging, hoefde ik niet lang na te denken. Het sloot precies aan bij wat ik nodig had.”

Luis in de pels

Terwijl Huub zijn eerste Europese ervaringen opdeed, werd bekend dat Spinraza in Nederland alleen vergoed zou worden bij patiënten tot 9,5 jaar. “Een enorme schok. Mijn zoon was inmiddels 13 en kwam dus niet in aanmerking”, blikt Huub terug. “Maar ik schoot meteen in de actiestand. De toegang tot dit medicijn moest worden verruimd. En wil je iets bereiken, dan moet je buiten de gebaande paden treden en van je laten horen. Mijn rol werd dus die van luis in de pels. Zo belandde ik in het Nederlandse poldermodel. En ik merkte al snel dat je, als je daarin iets voor elkaar wilt krijgen, moet beschikken over stevige kennis en vaardigheden.”

EUPATI Nederland

Daar kwam de EUPATI NL-opleiding direct goed van pas. “Ik leerde welke partijen welke belangen hadden en hoe complex dat soms in elkaar gevlochten zat. En welke route je als patiëntenvertegenwoordiger zult moeten belopen om gehoord en gezien te worden, als je echt iets wilt betekenen. Je kunt niet alleen op de barricades klimmen en constant ruzie maken met betrokken partijen. Want je moet je stakeholders juist aangehaakt krijgen en houden.”

Lachend vervolgt hij: “Diplomatie, lobby, beïnvloeding… dat gaat vaak op een indirecte manier. Ik realiseerde me tijdens de EUPATI NL-opleiding dat ik veel te direct was. Dat inzicht was een grote winst. Samen met de inhoudelijke materie van de opleiding gaf het me meer overtuigingskracht, expertise en zelfvertrouwen om dingen te bereiken voor patiënten met SMA.”

Niet onderzocht, niet vergoed

De belangrijkste les die Huub in de EUPATI NL-opleiding en het werkveld leerde, heeft te maken met de manier waarop je als patiëntenvertegenwoordiger bent betrokken bij trials. En de juiste timing daarvan.

“Wil je ervoor zorgen dat (nieuwe) medicijnen straks voor een zo breed mogelijke patiëntengroep worden vergoed, dan moet je zorgen dat alle relevante kenmerken – leeftijd, geslacht, et cetera – van die groep op de tekentafel van het onderzoek al vertegenwoordigd zijn”, licht Huub toe. “Want in Nederland gaat het zo: wat niet onderzocht is, wordt niet vergoed. De effectiviteit van een medicijn is dan niet hard te maken voor die specifieke toepassing.”

Internationale blik

En dat betekent ook dat patiëntenorganisaties over de landsgrenzen heen zullen moeten denken. Veel trials van medicijnen vinden namelijk elders in Europa of zelfs nog verder weg plaats. In Amerika wordt bijvoorbeeld veel ontwikkeld. “Als je op tijd bij farmaceuten en onderzoekers aan tafel wilt (en moet) zitten, zul je je als patiëntenorganisatie dus wel Europees én mondiaal moeten ontwikkelen”, concludeert Huub. “Farmaceuten wíllen dit ook graag, dus gebruik die gelegenheid om jouw belangen te vertegenwoordigen.”

Hier verwijst Huub graag naar het belang van de EUPATI-opleiding: “Áls het je vervolgens lukt om tijdig aan tafel te schuiven, krijg je te maken met hoogopgeleide professionals. Dan heb je de EUPATI-opleiding nodig om niet onder de voet gelopen te worden. Zo houd je het speelveld gelijkwaardig: je kunt inhoudelijk meepraten en je laat je niet met een kluitje in het riet sturen. En dat kan zomaar leiden tot een partnership met farmaceut en onderzoekers, waardoor je pas écht dingen goed kunt regelen voor jouw patiënten.”

Spierziekten Nederland

Spierziekten Nederland is het, mede door Huub, goed gelukt om zich internationaal steviger te organiseren. Andere patiëntenorganisaties kloppen regelmatig aan om hier waardevolle lessen uit te trekken.

“Toen ik erbij kwam, stond de vertegenwoordiging van patiënten niet op de agenda”, vertelt Huub. “En ik bracht in dat we steviger moesten gaan lobbyen. We komen nu veel meer voor onze mening uit, zijn meer verenigd en starten meer projecten. We maakten bijvoorbeeld een access map: we brachten in kaart hoe SMA-medicijnen worden vergoed in verschillende landen. Hierover wisselen we kennis en casussen uit; materiaal om elkaar te helpen en te versterken.”

Zeldzame ziekten

Huub benadrukt dat betrokkenheid van patiënten bij onderzoeken altijd belangrijk is, maar voor zeldzame ziekten als SMA eigenlijk onmisbaar. Er is immers maar een kleine testpopulatie op basis waarvan een medicijn wel of niet wordt goedgekeurd.

Huub: “De individuele casussen zijn dan extra belangrijk. Je moet inhoudelijke kennis verzamelen én inbrengen. Als een patiënt in een trial van een nieuw medicijn bijvoorbeeld niet kan lopen, kan er ook geen Zes Minuten Wandeltest worden gedaan. Dat klinkt als een open deur, maar ik ben betrokken geweest bij een trial die werd stopgezet omdat de onderzoeksopzet te weinig rekening had gehouden met de karakteristieken van de patiëntenpopulatie. Een zo vroeg mogelijke inbreng van patiënten is dus echt een cruciale factor voor onderzoeksuitkomsten waar je iets aan hebt.”

Mijlpalen en doelen

Op welke bereikte resultaten is Huub het meest trots? “Dat er nu 2 medicijnen beschikbaar zijn: Spinraza inmiddels voor alle patiënten en Zolgensma voor baby’s tot 6 maanden. En vanaf juni 2022 is SMA aan de bestaande hielprik toegevoegd”, vertelt hij triomfantelijk. “Daarmee verwachten we dat zo’n 20 kinderen per jaar veel sneller geholpen kunnen worden, ook als er nog geen symptomen zijn. Dit is belangrijk omdat eenmaal opgelopen schade aan de zenuwen nauwelijks meer wordt hersteld.”

“Maar ik heb ook nog genoeg doelen”, voegt Huub daar direct aan toe. “Van alle SMA-patiënten in Nederland, zo’n 400, zijn er nu 16 die door een scoliose-operatie niet met een medicijn behandeld kunnen worden. Zij komen echter ook niet in aanmerking voor een zogenoemd Early Access-program: bedoeld om patiënten die alle beschikbare goedgekeurde medicijnen hebben geprobeerd, toegang te geven tot geneesmiddelen die nog in onderzoek zijn. Voor deze patiëntengroep zou ik nog iets willen betekenen. Ik heb hierover op internationaal niveau al ontmoetingen gehad, maar het is tot op heden nog niet gelukt dit voor elkaar te krijgen.”

Krachtige organisatie

Dat Huub geen leek meer is, blijkt wel tijdens ons gesprek. Je kunt hem inmiddels gerust een wandelende kennisbank noemen. Uit die hele bak met ervaring, wat is de les die hij andere studenten van de EUPATI NL-opleiding wil meegeven?

Huub lacht en denkt even na. “Naast bovengenoemde punten, dan toch: organiseer je als patiëntenorganisatie zo goed mogelijk. Hoe beter je dat doet, des te krachtiger je bent en des te meer je gezien wordt en voor elkaar krijgt bij stakeholders.”

Over EUPATI Nederland
Goed opgeleide patiëntenvertegenwoordigers zijn hard nodig voor goede en passende geneesmiddelen. INVOLV biedt met EUPATI NL een unieke opleiding die patiëntenvertegenwoordigers opleidt tot volwaardige gesprekspartners bij onderzoek naar en de ontwikkeling van medicijnen. De opleiding is hybride, met online lesmodules in combinatie met fieldtrips, scholingsdagen bij stakeholders en interessante (netwerk)bijeenkomsten. 

Lees meer over de EUPATI Nederland-opleiding